国产CAR-T出海：中国创新药走向欧美

发布时间：2025-07-09 02:22:19 来源：暗室不欺网 作者：娱乐

本报记者 晏国文 曹学平 北京报道

近期，国产国产创新药国际化不断取得重大突破。出海创新

3月25日，中国传奇生物（NASDAQ：LEGN）发布公告表示，药走欧洲药品管理局人用药品委员会对西达基奥仑赛上市许可给予推荐。向欧另外，国产在不久前的出海创新2月28日，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，中国成为中国首个获得美国FDA批准的药走CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）产品。

3月31日，向欧传奇生物方面在接受《中国经营报》记者采访时介绍，国产在对创新药物上市审核过程中，出海创新美国FDA最关注的中国主要是产品在安全性和疗效方面的突出优势（first-in-class 或best-in-class）。想要达成这一点，药走创新就是向欧唯一制胜法宝。西达基奥仑赛成功获得美国FDA批准上市主要取决于独特的靶点设计、优异的临床数据、人才梯队等方面。

“目前，西达基奥仑赛的商业化正处于稳步发展阶段。为推动西达基奥仑赛的全球商业开发，我们已启动了5项临床试验。为了满足全球化的商业需求，我们也在不断扩展自己的生产基地，我们已接连在中国、美国、比利时建设生产中心，为全球患者更及时地提供西达基奥仑赛疗法。并且，我们也会与合作伙伴一起，不断将CAR-T疗法推至肿瘤的较早线治疗上去，让肿瘤患者尽早接触创新疗法。”传奇生物方面表示。

出海里程碑

2019年11月，（688235.SH）泽布替尼获得美国FDA批准上市，成为我国首个获得FDA突破性疗法认定并在美国获批的本土研发抗癌新药，创下了我国新药出海“零的突破”。

在新兴且热门的CAR-T治疗领域，中国创新药企业同样不甘落后。

今年2月28日，传奇生物的西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，成为国产CAR-T产品出海的重要里程碑。

传奇生物方面向记者介绍，西达基奥仑赛的突破主要体现在两大方面；第一，在适应证和靶点上的创新；第二，在安全性和有效性方面。

传奇生物方面介绍，“从2014年公司创立之初，我们就坚持原始创新，在决定做CAR-T研发后，我们选择了多发性骨髓瘤这个号称‘不可治愈的血液肿瘤’进行开发，同时我们也是最早进行BCMA靶点研究的企业之一。我们不做仿制和改良，而是要不断去探索无人区，敢于冒着巨大的风险去创造新疗法。在BCMA的靶点结构上，我们也没有仿照着国外的思路去做，传奇生物是全球较早提出利用单域抗体也叫驼源的纳米抗体来设计CAR-T的公司。识别肿瘤靶标最重要的就是抗体，相比传统的研发抗体，传奇生物创新利用纳米抗体来设计多特异性，甚至是多靶标的CAR-T，该知识产权也已经在欧洲、美国获得了批准。”

“西达基奥仑赛是一款嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，具有两种B细胞成熟抗原（BCMA）靶向单域抗体，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者。2017年，西达基奥仑赛以100%的总缓解率亮相美国临床肿瘤学会年会，引起了众多跨国药企的关注，也促使传奇生物和强生旗下的子公司杨森达成了全球合作。西达基奥仑赛早期前线的治疗研究表明，它能继续为患者群体提供持久深度的缓解，展现出提高患者长期生存率的潜力，为持续接受治疗的患者提供了转机。”传奇生物方面表示。

与常见的药物不同，CAR-T疗法是一种定制化的细胞疗法。其主要环节包括提取患者T细胞，体外制备CAR-T细胞，CAR-T细胞回输患者体内等。

据记者了解，目前，国内外的CAR-T疗法费用均在百万元人民币以上。在没有被纳入医保以及缺乏商保有力支撑的情况下，CAR-T疗法对大多数普通的患者而言是难以企及的天价抗癌药。

据披露，传奇生物西达基奥仑赛在美国的定价为46.5万美元，约合295万元人民币。

对于西达基奥仑赛在美国的定价策略，传奇生物方面解释称，这主要基于以下几个原因：一是基于同类产品的定价，在美国已经有多款CAR-T产品上市，定价区间在40万美元到47万美元之间，传奇生物首款产品定价46.5万美元，在市场价格范围以内。二是基于对疗效的评估，西达基奥仑赛是第二个在美国以BCMA为靶点上市的产品。最新临床数据表明，西达基奥仑赛的总缓解率是98%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。

“同时，我们也考虑到了患者的支付能力，在美国不管是商保还是国家的医保，包括给65岁以上老年人和低收入人群用的两种政府保险，均对现在FDA正式批准的CAR-T产品实现了覆盖，把价格定在46.5万美元也有此番考虑，是基于疗效、差异化等综合因素所定。”传奇生物方面表示。

提升可及性

截至目前，已有2款国产CAR-T药物在国内获批上市，分别为复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）。需要注意的是，这2款已获批的国产CAR-T细胞治疗产品均由中外企业合作开发。

据复星凯特和药明巨诺的数据，阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液的价格分别约为120万元和129万元。未来在国内获批后，西达基奥仑赛会有怎样的定价策略呢？

对此问题，传奇生物方面回应记者称，“目前西达基奥仑赛在国内还没有确切的上市时间，商业化的策略和计划仍在制定过程中。针对创新药可及性的问题，我们持续关注着国内外已上市细胞治疗产品的商业化历程，希望未来产品在国内获批上市后，充分借鉴先行者的经验，最终在商业化运营过程中少走弯路。”

传奇生物方面表示，其还希望通过规模化生产来提高西达基奥仑赛的可及性。

“为完善全球化布局的设施建设，公司已在美国新泽西、中国南京建设符合GMP标准的生产基地。为了满足未来商业化需求，2021年6月，传奇生物宣布与杨森合作在比利时新建生产中心，用于支持欧洲产品上市。2021年11月，传奇生物产业化二期项目在南京正式开工，为未来提供商业化供应保障和产能支撑。在细胞治疗基础设施布局上，传奇生物与业界领先的技术服务商合作，通过创新CAR-T细胞治疗的制造工艺，优化端到端的供应链，并前瞻性地布局全球生产供应网络。”传奇生物方面介绍。

需要注意的是，CAR-T疗法虽然是一种革命性的肿瘤治疗方法，但是也有较大的局限性，并非网传的“万能抗癌神药”。并且，当下，市场上也出现了对国内CAR-T研发项目数量多、赛道拥挤、未来可能出现过度竞争的担忧。

“目前，针对CAR-T的研究靶点确实已有集中同质化的倾向，这些靶点又和双特异性抗体高度重合。”传奇生物方面介绍，“目前，国内外CAR-T研究项目针对的靶点主要集中在CD19、APRIL、CD20和CD22等，全球已经上市的产品大部分针对CD19，其中有一款是针对APRIL的。目前国内的在研管线，从适应证来看，主要集中在急性B淋巴细胞白血病、B淋巴细胞瘤、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、急性淋巴白血病等血液瘤，而针对实体瘤的占比仅3.67%。”

对此，传奇生物方面认为，随着越来越多CAR-T产品获批，未来还将会有更多企业想要入局，竞争将会更加激烈，同质化竞争在所难免。但同时也会有更多的资本涌入市场，细胞治疗行业正迎来快速发展的时机，寻找新兴靶点将成为突破口，同时提高CAR-T药物可及性等方面要做更多努力。

传奇生物方面指出，“新药的研发与在市场中的取胜，离不开企业创新实力与时代机遇的双向加持，创新的技术与研发能力是未来赛道竞争的核心。面对同质化竞争，一些公司已经在有意识差异化地布局项目，比如，若能在实体瘤上有所突破，CAR-T市场规模会扩大不少，会有更好的前景。目前，我们也正在实体瘤领域做着自己的努力，已经开发了面向胃癌、卵巢癌、肝癌等多条管线的研发。”

相关文章